2022年光輝的10月，美國FDA又核准膽管癌的第三個新標靶藥，屬於FGFR抑制劑Futibatinib的上市許可申請，Futibatinib可以用於治療攜帶FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或轉移性膽管癌患者。

2020年4月，FGFR1-3抑制劑pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation)獲得FDA加速核准上市，成為全球首個膽管癌的標靶藥物。2021年5月，第2款膽管癌的FGFR1-3標靶藥物Infigratinib也獲准上市。截至發文日止，膽管癌領域，目前已有3款藥物核准上市。

膽管癌是一種罕見的惡性腫瘤，主要見於65歲以上的人群。大約有10~16%的膽管癌患者會出現FGFR2基因重排或融合，導致腫瘤增殖。當一線藥物gemcitabine/順鉑的化學治療失敗後，過去患者缺少有效的治療方法，通常二線治療的有效率皆低於10%，中位疾病控制時間大約為3個月，中位總體生存期只有6~7個月。

Futibatinib是一款口服、高選擇性、不可逆的酪氨酸激酶抑制劑，對於FGFR1-4均有很好的抑制作用。該藥物透過與FGFR1-4的ATP結合口袋相結合，抑制FGFR所引發的訓號傳導，從而減少腫瘤細胞增殖，並加速FGFR基因突變的腫瘤細胞死亡。

此次FDA核准上市主要根據於關鍵的IIb期臨床試驗FOENIX-CCA2研究，該試驗共收錄103例共去接受過治療、具有FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或轉移性肝內膽管癌患者。這些患者給予每天一次的Futibatinib（20 mg）治療，直到疾病惡化或出現不可耐受的毒性。

該研究結果指出，獨立評審委員會根據RECIST v1.1評估的有效率為42%，證實了研究成績達到主要目標。此外，中位治療有效期為9.7個月(95% CI: 7.6，17.1)，其中72%的患者取得了6個月以上的腫瘤持續緩解，疾病控制率達82.5%，中位疾病控制時間為9.0個月，中位總體生存期高達21.7個月。

Futibatinib的安全性和耐受性良好，常見的治療相關副作用是高磷血症（比例為85%）、脫髮（比例為33%）和口幹（比例為30%），有1.9%的患者報告的唯一嚴重不良事件是偏頭痛。

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