Avapritinib(AYVAKITTM)是一種靶向激酶啟動構象的第1型抑制劑，這款標靶新藥能夠抑制多重把點，包括KIT和PDGFRA基因出現突變的蛋白激酶。

目前 avapritinib已經核准可治療晚期胃腸道間質腫瘤（GIST）和晚期系統性肥大細胞增多症（systemic mastocytosis，SM）。

胃腸道間質腫瘤給予第一線治療後病情再度惡化展或復發的患者中，何種藥物是有效的治療方法。

第一期NAVIGATOR試驗研究avapritinib,，其安全性和臨床活性於2018年CTOS年會上報告。四種不同族群的患者的療效結果：對於有PDGFRA D842V突變患者，分別探討了avapritinib在第四線或更後線給予，avapritinib在未使用regorafenib的患者中作為第三或第四線給予，以及在第二線給予avapritinib(n=20)。

該試驗其結果顯示，在PDGFRA D842V突變患者中，腫瘤客觀緩解率(ORR)為84%，包括9%為完全緩解及75%部分緩解、在第四線或更後線給予avapritinib的患者中，腫瘤客觀緩解率為20%，包括1% 達到完全緩解及19% 達到部分緩解。除此之外，avapritinib在第三和第四線regorafenib未使用之GIST中的腫瘤客觀緩解率為26%，無病患達到完全緩解。最後，在二線使用時的腫瘤客觀緩解率為25%，其中3位達到完全緩解需再確認。這些數據顯示，avapritinib有機會改變現有治療GIST的準則。

Avapritinib是一種針對KIT和PDGFRA突變的高度選擇性tyrosine kinase抑制劑，而且已經於2017年6月獲得了美國FDA給予突破性療法的認定，用於治療攜帶PDGFRα D842V基因突變的不可切除或轉移性胃腸道間質腫瘤(簡稱GIST)患者。在此之前，avapritinib已經獲得美國FDA的孤兒藥資格，用於治療GIST和肥大細胞增多症。

根據2期臨床試驗PIONEER，這是一項隨機，雙盲，含安慰劑對照組的研究，目的在評估avapritinib在治療惰性SM（systemic mastocytosis，SM）患者中的療效與安全性。

該試驗包括三個階段，分別是：avapritinib劑量確定階段，註冊試驗階段，和長期治療階段。

該試驗的資料顯示，給予avapritinib治療16周後，治療組中患者的ISM-SAF總症狀評分平均下降了約30％，而安慰劑組中患者的這一評分僅僅下降了3%。Avapritinib 25 mg劑量組中患者的血清類胰蛋白酶水準，骨髓肥大細胞和KIT D816V等位元基因負荷水準也得到顯著的下降。此外，avapritinib的治療使患者的ISM-SAF總症狀評分中的皮膚，胃腸道，和神經系統症狀都顯示出持續的減少，分別減少了37%，25%，和26%。而且患者的生活品質評分平均改善了34％。

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