這類癌症的預後通常較差，因爲他暗示著癌細胞本身較活躍容易轉移之故。他們是一群具有强侵襲性、高度異質性的癌症，約占所有惡性腫瘤的3%~5%。臨床上因爲確診時候都已經出現遠端轉移，大多已經無法手術切除，所以只能採用的治療手段依賴于經驗性化療，但80%的CUP患者對此的療效不佳，預後幾乎都比較差。

近年來，基于基因檢測的進展，可以對CUP的基因表達譜進行分析，進而判斷腫瘤的組織起源，而讓CUP可以採行器官特異性所指導的治療之希望，有機會落實，進而採用；再者標靶治療和免疫治療的近展更爲CUP的治療帶來新的突破。隨著更多臨床試驗結果的公布，基因檢測指導下對CUP的個體化治療，將改變目前CUP只能采取經驗性化療的格局。茲將2021年對CUP治療突破性作法一一介紹。

1. 基因檢測指導下對CUP行器官特異性治療

對于預後屬於不良的CUP患者，研究證明可以採用基因檢測對基因表達譜分析，以預測CUP患者的腫瘤組織起源之處，並且據此指導患者的後續治療。JAMA Oncol. 2020年共不了一項多中心、非隨機對照的2期臨床研究報告，他們採用NGS二代測序（next generation sequencing，NGS）技術來預測CUP之腫瘤的組織起源，並且以此報告來指導器官特異化的治療，探討以此方式衍生的治療方式能否改善CUP患者的臨床療效。

該項研究共收錄了97例預後不良的CUP患者，NGS使用RNA測序和DNA測序方法來預測腫瘤的組織起源，患者基于預測的原發腫瘤類型結合基因突變結果，去進行特異性治療。研究結果指出這種治療模式讓CUP患者反而具有良好的預後，一年生存率爲53.1%，中位生存期和中位疾病控制時間分別爲13.7和5.2個月，治療客觀有效率高達4成。