根據研究者的評估之總體有效率為75％，獨立評估之總體有效率為80％。有13%的人腫瘤完全消失，可以說是真正的達到了治癒的目標。

用藥一年之後，在有效的患者中，71％的反應持續進行，55％的患者病情無惡化。 尚未達到中位持續時間和無進展生存期。，而治療效果維持時間最長的超過了兩年零三個月！

平均追蹤約9.4個月，86％的患者（44例患者中有38例）正在繼續治療或接受了治癒目的的手術。

副作用部分主要是第1級，研究人員認為第3級或4級不良事件與Larotrectinib相關的發生率超過5％。 由於藥物相關的副作用，沒有患者停用Larotrectinib。

Larotrectinib最常見的副作用是11％的患者出現貧血，肝功能異常有7％，7％的患者出現體重增加，7％的患者出現中性白血球減少。

無論患者的年齡或腫瘤類型如何，Larotrectinib對TRK融合陽性的癌症患者均具有明顯且持久的抗腫瘤活性。不同於以往的標靶藥物，Larotrectinib是一款廣效性抗腫瘤葯，擬用於所有表達有原肌球蛋白受體激酶（TRK）的腫瘤患者，這就使得Larotrectinib的治療範圍非常廣泛，可謂是2017年腫瘤治療領域的最大黑馬。Larotrectinib曾在2016年7月13日被美國FDA授予突破性藥物資格，用於TRK融合基因突變陽性的成人及兒童的不可手術切除或轉移性實體瘤。

2017年12月底，Larotrectinib就已經開始向FDA提交了上市申請，用於治療帶有NTRK融合基因的成人或兒童實體瘤患者，預計2018年初完成申請，目前美國FDA尚未核准上市。

如同其他標靶藥一樣，當出現Larotrectinib抗藥性怎麼辦？Larotrectinib研發之Loxo Oncology醫藥公司已經先行一步，目前已經開始研發第二代NTRK抑製劑了，名字是LOXO-195。初步研究結果十分樂觀，最初的兩位出現Larotrectinib抗藥性嘗試新葯后，腫瘤再次快速縮小。其中有位，用藥一個月後，出現Larotrectinib抗藥性的腫瘤，很快地就再次幾乎消失！目前LOXO-195目前已經被美國FDA批准正式開展臨床試驗，對於出現Larotrectinib抗藥性患者更可以說是有了新希望！