2019年美國腫瘤醫學會發表ABI-009治療血管周圍上皮細胞瘤（Perivascular epithelial cell tumor, PEComa）的初期報告，探討ABI-009（nab-sirolimus）在晚期惡性血管周圍上皮樣細胞瘤（PEComa）中的應用，該研究名為AMPECT，是一項開放標籤的第二期註冊性臨床試驗，初期報告內容涉及ABI-009之初步療效、安全性和基因突變狀態對其影響。

惡性PEComa是一種罕見的侵襲性肉瘤，目前沒有臨床試驗證實有效的治療。研究報告指出該疾病是通過TSC1/TSC2缺失或突變所引起mTOR的啟動，而mTOR抑制劑對此一疾病有治療活性。

ABI-009是一種結合白蛋白的mTOR抑制劑，比傳統mTOR抑制劑具有更高的腫瘤細胞的攝取率。

AMPECT試驗是惡性PEComa中的第一個前瞻性研究。其研究方法是經過中樞病理室確認的PEComa的合格患者接受ABI-009（100 mg / m2，每週靜脈注射，連續2周，3 周為一療程），直至病情進展或出現無法接受的毒性。

該研究主要終點：每6周評估一次獨立審查其腫瘤客觀緩解率[ORR]（根據RECIST v1.1標準）。次要終點：治療有效反應持續時間（DOR），6周的疾病控制時比率，病控制時間PFS和安全性。探索性研究終點：研究者評估的（IA）結果和突變狀態。

研究結果：截至2019年2月12日，註冊已完成;接受治療的患者有34位，可以療效評估為31分，正在接受進行中的治療率為42％。研究者評估的ORR，腫瘤部分緩解率(PR )為42％，疾病呈現穩定（SD）有35％和23％病患呈現病情惡化(PD）;第一次重新分期（第6周）時，腫瘤部分緩解率達到了69％； 69％出現持續進行的腫瘤部分緩解。 IA的其他結果：未達到治療有效反應持續時間（DOR）中位數可以分析的階段；6周的疾病控制時比率有66％； PFS中位數為8.9 個月。

任何級別的最常見（> 30％）與非血液學治療相關的不良事件（TRAE）：

粘膜炎（65％），疲勞（53％），噁心/體重減輕（各35％），腹瀉（32％）；最常見的（> 15％）血液學TRAE：貧血（44％）和血小板減少症（18％）。15％出現輕度肺炎。

最常見的（比例> 10％）嚴重程度之治療相關副作用及比例如：

粘膜炎（18％），貧血（12％）；無等級≥4TRAE。

在25個已知其突變狀態的病患中，有TSC1或TSC2基因突變分別是5個和9個（無重疊情形）中。在TSC1或TSC2中，有100％的TSC2突變、20％的TSC1突變和9％的無突變者，對於ABI-009治療呈現有效。具有TSC2突變的患者的治療有效率明顯高於沒有TSC1或TSC2突變的患者。在TSC1或TSC2突變中，有93％病患治療呈現有效，而在TSC1或TSC2中無突變的中有55％病患治療呈現有效。

該研究初步結果證實，ABI-009治療PEComa可以產生實質性和持久性反應，且副作用是可控制的。 TSC2突變狀態與治療反應有相關。

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