2015年9月美國FDA 核准了nivolumab適應症，可以衍生到化療失敗後的晚期非小細胞肺癌治療，而2015年10月美國FDA 也核准pembrolizumab用於PD-L1高度表達、使用既往傳統治療後仍病情惡化的非小細胞肺癌。如此臨床的顯著療效，也讓大家開始思索免疫檢查點抑制劑是否可以成為晚期第一線非小細胞肺癌的替代作為，尤其對於EGFR突變基因檢測陰性而只能接受化療的患者，如此的發現也無疑讓免疫檢查點抑制劑給病患帶來了另一種選擇，此次這項第一期臨床試驗也顯示出了pembrolizumab對於總體生存期的延長，尤其對於PD-L1高度表達的部分患者。

目前已經清楚Pembrolizumab（Keytruda）對於具有PD-L1高度表達的晚期非小細胞肺癌患者中，表現出了很好的療效，而如果pembrolizumab在晚期非小細胞肺癌的第一線及二線治療中，也都顯示出比起傳統化療帶給病患更多的存活時間。

Ann Oncol. 2017年發布的研究，主要是觀察pembrolizumab作為晚期非小細胞肺癌患者的第一線治療方的長期安全性及臨床療效，同時觀察腫瘤之PD-L1表達狀態與療效之間的關係。

KEYNOTE-001為一項開放性的第Ib期臨床試驗。研究收錄的條件為未接受過任何治療的晚期非小細胞肺癌患者，腫瘤之PD-L1表達程度大於等於1%。將所有合乎標準的患者隨機分為兩組，一組接受靜脈治療pembrolizumab 2或10mg/kg，每3周或每2周為一個療程。只要至少接受過一次pembrolizumab治療的患者都可以納入最後的評估，療效每9周評估。

要注意的是患者接受治療前，對於腫瘤組織樣本檢測PD-L1的表達比例，稱為腫瘤表達比例評分（TPS）。