larotrectinib（LOXO-101）是一種強效、口服、選擇性原肌球蛋白受體激酶（TRKs）抑制劑，作用於 TRKB、TRKB、和 TRKC 激酶。美國FDA 已授予 larotrectinib 突破性藥物資格（Breakthrough Therapy Designation）、罕見兒科病資格（Rare Pediatric Disease Designation）、孤兒藥資格。

目前，larotrectinib 正開發用於腫瘤中攜帶 TRKs 異常突變的癌症患者。研究表明，編碼 TRKs 蛋白的基因 NTRKs 可能與其他基因異常融合，產生導致癌症的生長信號。

Larotrectinib的第一期及二期臨床共招募了55位NTRK融合突變的患者，分佈于13種不同腫瘤類型，包括唾液腺癌 12 位，肉瘤癌 10 位，嬰兒纖維肉瘤7 位，肺癌5 位，甲狀腺癌5 位，結腸癌4 位，黑色素瘤4 位，膽管癌2 位，腸胃道基質腫瘤2 位。

其中46個可評估的患者，Larotrectinib的腫瘤有效反應率為78%。反應時間最長的患者達到23個月。主要的副作用為疲勞(30%)、頭暈(28%)和噁心(28%)，均不嚴重。沒有看到人們擔心的中樞神經的毒性。

Larotrectinib臨床試驗還包括了12個兒童患者，年齡最小的才4個月。這是第一次同時針對成人和兒童設計的並行標靶治療藥物之臨床試驗。Larotrectinib的有望給NTRK融合突變發病率高的兒童患者帶來巨大的福音。