自1997 年以來， 美國FDA批准可以用於臨床的分子標靶治療已有數十種，並取得了極好的臨床治療效果。例如Trastuzumab （商品名 Herceptin）是一種重組人類源化IgG1 單株抗體，於1998 年9 月被美國食品藥品監督管理局（FDA）批准上市，是第一個針對癌基因人類表皮生長因子受體2（human epidermal growth factor receptor-2，HER-2） 陽性乳癌轉移患者的第一個標靶治療藥物。 1997 年美國食品藥品監督管理局（FDA） 也批准Rituximab（ 商品名 Mabthera），Mabthera是針對CD20 抗原的人鼠嵌合型單株抗體，非何杰金氏淋巴瘤患者體內淋巴瘤B細胞膜上存在大量的CD20 抗原， 該藥進入體內後特異性結合到具有CD20 抗原的B 細胞， 經抗體依賴細胞介導的細胞毒性（anti-dody-deperdont cell-mediated cytotoxicity，ADCC） 作用及補體依賴細胞毒性（ CDC）作用使淋巴瘤溶解，從而殺死淋巴瘤細胞。Mabthera被使用於某些復發、難治、CD20 陽性的B 細胞性非何杰金氏淋巴瘤、侵襲性非何杰金氏淋巴瘤、彌漫性大B 細胞非何杰金氏淋巴瘤、濾泡細胞型非何杰金氏淋巴瘤。

EGFR 家族是近年來分子標靶治療發展重點。Iressa（商品名：Gefitinib） 是EGFR-酪氨酸激酶抑制劑（ EGFR-TKI），通過結合到EGFR 胞內酪氨酸激酶催化區域Mg-ATP 結合區域，抑制下游蛋白的磷酸化而阻斷信號轉導。2003年5 月美國FDA核准用於治療EGFR基因突變的晚期非小細胞肺癌。另一個EGFR-TKI  Erlotinib （商品名 Tarceva）也於2004 年11 月獲美國FDA 核准用於EGFR基因突變之晚期非小細胞肺癌 。而2004 年2 月首個血管生成抑制劑Bevacizumab（商品名：Avastin） 獲美國FDA 核准用於聯合以5-氟尿嘧啶為基礎的化療方案用於第一線治療轉移性大腸直腸癌。日後美國FDA 也核准Bevacizumab聯合化療作為晚期非小細胞肺癌的第一線治療方案。同時期的針對轉移性大腸直腸癌的另一標針對EGFR 細胞外結構域設計的IgG1標靶藥物Cetuximab（商品名： Erbitux）與Panitumumab(商品名：vectibix) 也成為第一線治療轉移性大腸直腸癌的選擇。

Sorafenib（商品名：Nexavar），則是由拜耳與Onyx 公司聯合開發的用於治療晚期腎細胞癌的標靶藥物，也於2005 年12 月20 日美國正式上市。Sorafenib是一個多個靶點的標靶藥物，既能抑制Raf 激酶，也能抑制2 、3型血管內皮生長因數受體（VEGFR-2、VEGFR-3）、血小板源性生長因子受體（platelet-derived growth factor receptor，PDGFR） 、幹細胞因數（c-Kit） 受體等。2006 年， 又一新的多個靶點的標靶藥物Sunitinib（商品名： Sutent） 也成功地取得腎細胞癌、胃腸道間質瘤、神經內分泌腫瘤的治療許可。