分子標靶治療是以癌細胞所特有的標誌性分子為作用靶點，發展出有效的阻斷劑，有效積極干預細胞發生癌變的環節， 如細胞信號傳遞通路、原癌基因和抑癌基因、細胞因子及受體、腫瘤血管形成、自殺基因等，從分子水平上來逆轉這種細胞的惡性生物學行為， 從而抑制腫瘤細胞生長，這種治療是完全有別于傳統放化療的”通殺”生物治療模式。

分子標靶治療是標靶治療中特異性最高的治療方法，可以避免了一般化療藥物的無選擇性不良的反應。分子標靶治療策略離不開癌症的發生、發展與轉移等各個階段，以及腫瘤的形成和其生存的微環境。

分子標靶治療的靶點可以是癌細胞本身、供應腫瘤的血管及其生存的微環境。標靶治療可以通過抑制癌細胞增殖、干擾癌細胞週期、誘導癌細胞分化、抑制癌細胞轉移及誘導癌細胞凋亡等途徑達到治療惡性腫瘤的目的。另外癌細胞的生長因子接受體（epidermal growth factor receptor，EGFR）、信號傳遞分子、細胞週期蛋白、細胞凋亡調節因數、蛋白水解酶、血管內皮生長因子（vascular endothelial growth factor，VEGF） 等都可以作為腫瘤分子標靶治療的靶點。

自1997 年以來， 美國FDA批准可以用於臨床的分子標靶治療已有數十種，並取得了極好的臨床治療效果。例如Trastuzumab （商品名 Herceptin）是一種重組人類源化IgG1 單株抗體，於1998 年9 月被美國食品藥品監督管理局（FDA）批准上市，是第一個針對癌基因人類表皮生長因子受體2（human epidermal growth factor receptor-2，HER-2） 陽性乳癌轉移患者的第一個標靶治療藥物。 1997 年美國食品藥品監督管理局（FDA） 也批准Rituximab（ 商品名 Mabthera），Mabthera是針對CD20 抗原的人鼠嵌合型單株抗體，非何杰金氏淋巴瘤患者體內淋巴瘤B細胞膜上存在大量的CD20 抗原， 該藥進入體內後特異性結合到具有CD20 抗原的B 細胞， 經抗體依賴細胞介導的細胞毒性（anti-dody-deperdont cell-mediated cytotoxicity，ADCC） 作用及補體依賴細胞毒性（ CDC）作用使淋巴瘤溶解，從而殺死淋巴瘤細胞。Mabthera被使用於某些復發、難治、CD20 陽性的B 細胞性非何杰金氏淋巴瘤、侵襲性非何杰金氏淋巴瘤、彌漫性大B 細胞非何杰金氏淋巴瘤、濾泡細胞型非何杰金氏淋巴瘤。

EGFR 家族是近年來分子標靶治療發展重點。Iressa（商品名：Gefitinib） 是EGFR-酪氨酸激酶抑制劑（ EGFR-TKI），通過結合到EGFR 胞內酪氨酸激酶催化區域Mg-ATP 結合區域，抑制下游蛋白的磷酸化而阻斷信號轉導。2003年5 月美國FDA核准用於治療EGFR基因突變的晚期非小細胞肺癌。另一個EGFR-TKI  Erlotinib （商品名 Tarceva）也於2004 年11 月獲美國FDA 核准用於EGFR基因突變之晚期非小細胞肺癌 。而2004 年2 月首個血管生成抑制劑Bevacizumab（商品名：Avastin） 獲美國FDA 核准用於聯合以5-氟尿嘧啶為基礎的化療方案用於第一線治療轉移性大腸直腸癌。日後美國FDA 也核准Bevacizumab聯合化療作為晚期非小細胞肺癌的第一線治療方案。同時期的針對轉移性大腸直腸癌的另一標針對EGFR 細胞外結構域設計的IgG1標靶藥物Cetuximab（商品名： Erbitux）與Panitumumab(商品名：vectibix) 也成為第一線治療轉移性大腸直腸癌的選擇。

Sorafenib（商品名：Nexavar），則是由拜耳與Onyx 公司聯合開發的用於治療晚期腎細胞癌的標靶藥物，也於2005 年12 月20 日美國正式上市。Sorafenib是一個多個靶點的標靶藥物，既能抑制Raf 激酶，也能抑制2 、3型血管內皮生長因數受體（VEGFR-2、VEGFR-3）、血小板源性生長因子受體（platelet-derived growth factor receptor，PDGFR） 、幹細胞因數（c-Kit） 受體等。2006 年， 又一新的多個靶點的標靶藥物Sunitinib（商品名： Sutent） 也成功地取得腎細胞癌、胃腸道間質瘤、神經內分泌腫瘤的治療許可。

1980年代以來，分子生物學基礎研究和電腦演算分析技術的快速發展，使分子子標靶治療的取得了重大的進步。例如， DNA重組技術的發展、基因晶片技術的應用、免疫學和細胞生物學的發展等。特別是2000年以來人類基因組計畫的完成， 隨之衍生的基因組學技術、蛋白質組學技術、生物資訊學技術和生物晶片技術的發展、高通量篩選技術(例如NGS)的應用，都加速了分子標靶治療進化到精準醫療的層面。

全世界正邁向精準醫療的新紀元。隨著2015年美國總統歐巴馬在國情咨文中提出2.15億美元推動「精準醫療計畫」（Precision Medicine Initiative）、英國宣布發起「精準醫學躍進」（Precision Medicine Catapult），中國大陸也在生物醫藥「十三五」規劃中聚焦精準醫療。「精準醫療」是一種考量不同人在基因、環境及生活型態上的差異，對個人在特定疾病採取不同的預防或治療策略的新興方法。

過去診療癌症過程充滿了「不確定」，是癌症治療上的常態、更是挑戰，醫師無法事先預知治療對哪些病患有效？哪些標靶藥物對你有效？這是傳統醫療的困難與盲點─「不夠精準」。

如今，這些不確定，隨著基因等分子檢測技術與生物醫學資料庫分析方法的進步，醫療上的「不夠精準」有望變得「精準」！換言之，一個「對人、對症」的醫療新時代已然來臨，「個人化癌症精準醫療」可望成為下一波醫療主流。

由於理想的標靶治療是需要按每個病人癌細胞的基因特質來量身裁製，至目前為止，肺癌、乳癌、大腸直腸癌、胃癌、攝護腺癌等多種癌症，已經都有明確的標靶藥物與適藥性基因，有助於醫師在癌病首波治療時就能精準投藥，達到有效地且最理想的疾病控制。

而針對幾乎無藥可醫的更晚期癌症病患，醫師常只能憑藉少許的經驗或是「孤注一擲」或用「時間」來試試其他藥物治療的效果與否，但病情仍是快速惡化時，醫病雙方都承受了莫大的身心煎熬。倘若可以透過「廣泛型基因檢測」來精準分析癌病的基因密碼，尋找到適合病患的用藥，或許有機會讓病患找到另一線生機。

去年發現罹患胰臟癌的李女士是我的病人，發現罹癌後，接受手術治療，切除惡性腫瘤。但不到半年時間，她就發現肺部有多處轉移。因此接受了多種的化療與標靶治療，可是病情仍然失控，肺部病灶日益惡化，每天都需要戴氧氣面罩才能維生。

在經過「廣泛型的基因檢測」，建議並使用「乳癌」標靶藥後不到3天，李女士原本呼吸困難的情形消失，完全不需用氧氣輔助，而且可以自行走路、吃飯。

這是因為「精準醫療」打破了傳統上胰臟癌只能用胰臟癌用藥的思維，藉由基因檢測精準找出變異的基因，進而找到適合李女士的「乳癌」標靶藥。

另一名罹患乳癌的汪女士一開始畏懼就醫，到鼓起勇氣就醫時，已是乳癌第四期。所幸治療成功，乳房病灶切除乾淨，轉移的病灶也消失。但好景不常，術後不到半年就局部復發，自此開始了近兩年的抗癌血淚史。

發現復發後，汪女士每一波新的治療不到3個月就失效，癌細胞迅速產生「抗藥性」，以致治療成績非常差。切片檢查又發現原本手術時，只是「三陰性乳癌」，後來又發現有「HER2陽性乳癌細胞」，使用標靶治療第二代及第三代，也都很快失效。

組織切片檢查又變成是肉瘤樣的癌細胞，病理科醫師一度以為是誤植他人的檢體。經過確認，汪女士身上確實至少有3種截然不同類型的乳癌細胞，而且當下也出現了肺部擴散，右側胸壁上長滿了腫瘤，甚至蔓延至腋窩、手臂，整個左手腫得像個「糯米腸」。

汪女士十分沮喪，醫療團隊也苦思對策，最後進行「廣泛型基因檢測」，建議使用腎癌與肝癌標靶藥物，不到一個月，胸壁腫瘤減少了7成以上，手腫也消失不見，也沒有副作用。

原本萬念俱灰的汪女士終於開心地笑著說：「我的搞怪乳癌，這回遇到了剋星！」

未來，仰仗標靶與免疫、放化療等癌症治療利器，透過精準醫療的平台，降地更多醫療的”不確定性”，降低更多醫療的”傷害性”。讓癌友們對抗癌症不再是一場殊死戰；癌症可能會慢慢演變成為像高血壓、糖尿病一樣的慢性病，不在那麼令人聞之喪膽。

陳駿逸醫師目前擔任癌症中醫與西醫臨床治療醫師，著有”擊退癌疲憊醫師該告訴你的癌後養生術”(康健出版)，專職中西醫結合癌症治療與癌友關懷之公益活動，同時熱心致力於正確癌症照護資訊之推廣與傳遞，其所創建之台中市全方位癌症關懷協會(http://www.cancerinfotw.org )，乃是專業照護人員、社會賢達貢獻所學，所建構的癌症診療與照護資訊平臺。

此處文章乃是醫療照護資訊的整理，請勿引據文章內容自行採取醫療決定；如有臨床治療之需求，建議還是應該尋求專業醫療人員的協助。如有任何謬誤或建議，懇請不吝指教。

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